Генетическое редактирование уже не остановить

На редактирование генома возлагаются большие надежды. Но генетическое редактирование пока еще не доказало своей четкой «нацеленности», в результате чего потенциально могут возникать нежелательные мутации. Дело дошло до того, что 18 нобелевских лауреатов (и в их числе Пол Берг, один из отцов битехнологии как таковой) подписали совместное письмо, в котором выступили против редактирования передающегося в клеточных поколениях. Они предложили ввести добровольный мораторий на пять лет на любые исследования в этой области.

И тем не менее ученые – энтузиасты ген-редактирования не могут сидеть сложа руки, тем более в ситуации, когда происходит активная гибридизация самых разных технологий. Итальянцы, например, не удовлетворенные медленным прогрессом в области использования графена, предложили нагревать в вакууме синтезированный ими пигмент меланин. После такой обработки меланин, как оказалось, становится прекрасным биосовместимым проводником – ученые прогнозируют создание меланиновых биороботов.

С другой стороны, магнитостимуляция мозга детей позволяет выявить специфические гамма-волны в мозге детей-аутистов. Сообщение об этой работе опубликовано в журнале J. Neuroscience.

Интерес к геномам людей позволил доказать, что исходу наших предков с Черного континента предшествовала миграция их представителей из Западной в Восточную Африку. Все признают, что предки выходили из Африки небольшими группами с высоким уровнем близкородственных браков. Это способствовало накоплению нежелательных мутаций, которые не «растворялись» благодаря внесению генов со стороны. Отсюда – многие распространенные и редкие заболевания. Одно из таких заболеваний – миодистрофия Дюшена (DMD). Ген, приводящий к DMD, локализован в коротком плече женской половой Х-хромосомы (Хр21), поэтому страдают этим мышечным расстройством в основном мальчики (как, кстати, и гемофилией, и дальтонизмом). Состояние гена можно определить с помощью ДНК-анализа.

И вот – сообщение из Калифорнийского университета в Беркли, где создали полевой транзистор FET на графене, к поверхности которого «привязали» с помощью молекулы комплекс генетического редактирования. Обе стороны графеновой полоски ограничены по бокам эпоксидными валиками, под которыми расположены золотые электроды эмиттера и стока. В образованную таким образом «ванночку» добавляется капля с проверяемой ДНК, которая служит также третьим электродом. Так образуется своеобразный транзистор, управляющий напряжением.

Пока графеновый чип DMD проверяет наличие нарушений в экзонах 3 и 51, в которых мутации встречаются чаще всего. (Экзоном называется участок гена, на котором идет синтез белка.) Но авторы уверены, что им ничего не стоит «прозвонить» весьма большой и длинный ген. Чип пока сугубо диагностический и может использоваться для анализов состояния генов родителей и плода, а также новорожденного ребенка. Это позволяет начать лечение максимально рано, до появления первых симптомов расстройства, проявляющихся обычно с 12 лет.

Сам принцип подхода к гену позволит со временем исправлять его, вырезая с помощью фермента аномальный участок и «вшивая» вместо него нормальный отрезок ДНК. Но до того будут опыты на мышах и крысах, а также собаках, мышцы которых максимально близки по строению к человеческим. А после этого – клинические испытания. Есть надежда, что союз био- и нанотехнологии ускорит это процесс.